Van alle intracraniële tumoren bij kinderen blijkt 20% een medullablastoma te zijn. 80% van alle medullablastoma's komt voor onder de leeftijd van 15 jaar en wel twee maal zoveel bij jongens als bij meisjes. Het medullablastoma is een embryonale tumor, behorend tot de groep van neuro-epitheliale tumoren (Bailey en Cushing, Zülch), die zijn oorsprong vindt in het dak van de 4e ventrikel (regio van het velum medullare posterior) en waarschijnlijk ontstaat door woekering van persisterende primitieve cellen ter plaatse. Vanwege de plaats van origine behoort het medullablastoma tot de middellijntumoren. Vanuit het dak van de 4e ventrikel groeit de tumor meest in de vermis cerebelli en in het lumen van de 4e ventrikel, dat geheel door tumorweefsel kan worden opgevuld. Craniaalwaarts kan de tumor groeien tegen de aquaduct Sylviï en caudaalwaarts tussen de cerebellaire tonsillen in de cysterna magna. De tumor kan zelfs reiken tot de bovenste 2-3 segmenten van het cervicale deel van het wervelkanaal.