Geneesmiddelen: 10 jaar terug- en vooruitkijken

De afgelopen jaren hebben zich belangrijke veranderingen voorgedaan in de farmacologie. Er zijn nieuwe technieken ontwikkeld die steeds meer gericht zijn op kleine groepen of zelfs individuele patiënten. In het verleden werden vele duizenden chemische verbindingen getest op een potentieel moleculaire target en werd daaruit de meest effectieve geselecteerd. Tegenwoordig worden steeds meer geneesmiddelen ontworpen die zich richten op een specifieke moleculaire target, bijvoorbeeld monoclonale antistoffen. Er zijn ontwikkelingen die fundamenteel verder gaan en waarbij het mogelijk wordt om patiënten steeds gerichter en individueler te behandelen. Deze nieuwe therapieën (de zogenaamde ‘Advanced Therapy Medicinal Products’) gaan uit van andere principes dan de klassieke farmacotherapie, kennen andere risicoschattingen en vragen om heel andere regelgeving. In dit artikel bespreken we een selectie van ontwikkelingen in de farmacotherapie die zich het afgelopen decennium hebben voorgedaan. We kijken ook vooruit: welke ontwikkelingen zijn te verwachten? De afgelopen jaren hebben zich belangrijke veranderingen voltrokken in de farmacologie. Er zijn nieuwe technieken ontwikkeld, die ongekende mogelijkheden hebben. Mede dankzij deze technieken richten therapieën zich steeds meer op kleine groepen of zelfs individuele patiënten. In het verleden werden vele duizenden chemische verbindingen getest op een potentiële moleculaire target en werd daaruit de meest effectieve geselecteerd. Tegenwoordig worden geneesmiddelen meer en meer ontworpen op basis van een moleculaire target, al dan niet met behulp van opgewekte en gemodificeerde monoclonale antistoffen. Er zijn echter ontwikkelingen die fundamenteel verder gaan en waarbij het mogelijk wordt om patiënten steeds gerichter en individueler te behandelen. Deze nieuwe therapieën (de zogenaamde ‘Advanced Therapy Medicinal Products’) gaan uit van heel andere principes dan de klassieke farmacotherapie, kennen andere soorten inschatting van risico bij onderzoek en vragen daardoor om heel andere regelgeving. In dit artikel bespreken we ontwikkelingen in de farmacotherapie die zich het afgelopen decennium hebben voorgedaan. Daarbij geven we aansprekende voorbeelden vanuit verschillende vakgebieden. We zullen het vooral over ‘game changers’ hebben. We kijken ook vooruit: welke ontwikkelingen zijn te verwachten?