Off-label use of recombinant human DNase in pediatric lung disease

Verstoorde mucociliaire klaring of mucus hypersecretie zijn belangrijke klinische kenmerken van verschillende kinderlongziekten, zoals cystic fibrose (CF), recidiverende bronchitis, (acuut) astma en primaire ciliaire dyskinesie, evenals van ziekten met een abnormale hoestfunctie, zoals luchtwegmalacie en neuromusculaire ziekten. Bovendien kunnen virale luchtweginfecties, die frequent optreden op de kinderleeftijd, epitheelschade en verlies van trilhaarcellen veroorzaken1 en daardoor een verstoorde mucociliaire klaring vanwege de secundaire trilhaarceldisfunctie. Als mucus secretie domineert boven mucus klaring kan mucus accumuleren in de luchtwegen en hoest en sputumproductie initiëren. Geaccumuleerd mucus bevordert luchtwegobstructie, bacteriële kolonisatie en recidiverende infecties, wat de kwaliteit van leven negatief beïnvloedt. Daarom zijn er verschillende strategieën ontwikkeld, waaronder farmacotherapie met mucoactieve middelen, om kinderen te behandelen met (klac! hten passend bij) gestoorde mucociliaire klaring. Een van de mucoactive middelen is recombinant humaan DNase (rhDNase). rhDNase is al meer dan 10 jaar geregistreerd voor gebruik bij CF patiënten, maar wordt hiernaast ook off-label gebruikt bij verschillende kinderlongziekten. Er is echter weinig bewijs uit gerandomiseerde, gecontroleerde studies om dit off-label gebruik te ondersteunen.

• View at Worldcat

Full Text ( Final Version , 943kb )